Informacja o badaniach klinicznych

Czym jest badanie kliniczne i dlaczego prowadzi się badania kliniczne?

Medycyna stale się rozwija i mimo olbrzymiej wiedzy na temat chorób oraz coraz większej liczby dostępnych leków, w przypadku niektórych chorób lekarze są nadal bezradni.
Badania kliniczne stanowią podstawę rozwoju współczesnej medycyny. Każda nowo odkryta i wynaleziona substancja, każde nowe urządzenie albo technologia musi zostać bardzo dokładnie przetestowana na drodze wieloletniego, szczegółowego i obiektywnego badania naukowego, spełniającego rygorystyczne wymagania, aby zapewnić prawa i maksymalne bezpieczeństwo uczestników badania. Najważniejszą rzeczą podlegającą sprawdzeniu jest to, czy badana substancja/aparatura jest dla pacjentów BEZPIECZNA, w drugiej kolejności badaczy interesuje jej SKUTECZNOŚĆ w zwalczaniu danej choroby. Pacjenci biorący udział w badaniach klinicznych są regularnie bardzo dokładnie badani, a każde odchylenie od normy raportowane, aby na całej grupie badanych osób móc wykryć, jakie skutki uboczne może wywoływać dany lek lub technologia medyczna.
W ciągu ostatnich 20 lat naukowcy odkryli i opracowali ponad 300 nowych leków, szczepionek i produktów medycznych, które zostały wprowadzone do obrotu i pozwalają skuteczniej leczyć ponad 150 różnych chorób.

 

Jak się prowadzi badania kliniczne?
W celu ochrony bezpieczeństwa pacjenta biorącego udział w badaniu klinicznym i zabezpieczenie jego praw, badania muszą być prowadzone zgodnie z wytycznymi Dobrej Praktyki Klinicznej (DPK), czyli Good Clinical Practice (w skrócie GCP). Jest to dokument opracowany przez organy regulacyjne ze Stanów Zjednoczonych, Unii Europejskiej i Japonii oraz ekspertów przemysłu farmaceutycznego w celu ujednolicenia zasad prowadzenia badań i publikowania ich wyników. W wielu krajach, w tym w Polsce, wytyczne DPK zostały wprowadzone jako obowiązujące prawo.
Główne założenia DPK:

  • Dobro pacjenta, jego prawa i bezpieczeństwo są nadrzędne w stosunku do interesu nauki lub społeczeństwa
  • Uzyskane dane muszą być wiarygodne i dokładne.
  • Szczegółowe zasady DPK:
  • Badania kliniczne prowadzone są zgodnie z zasadami etycznymi, standardami ICH GCP i przepisami obowiązującego prawa krajowego i międzynarodowego.
  • Korzyść dla pacjenta wynikająca z udziału w badaniu klinicznym powinna przewyższać ryzyko z tym związane.
  • Najważniejsze są prawa chorego i jego bezpieczeństwo.
  • Lekarz prowadzący badanie musi posiadać pełną informację o badanej substancji.
  • Badanie kliniczne musi mieć istotny cel naukowy oraz zrozumiały, jasny protokół postępowania.
  • Badanie musi być prowadzone zgodnie z protokołem, który został zatwierdzony przez Komisję Bioetyczną.
  • Opiekę medyczną nad uczestnikiem badania sprawują odpowiednio wykwalifikowani lekarze.
  • Personel biorący udział przy prowadzeniu badania musi być przeszkolony i posiadać odpowiednie doświadczenie.
  • Przed włączeniem chorego do badania konieczne jest uzyskanie jego w pełni świadomej zgody na udział w badaniu klinicznym.
  • Uzyskane dane muszą zostać właściwie zapisane i przechowywane, aby umożliwić sprawozdanie, wnioski i weryfikację danych.
  • Dane osobowe uczestników są poufne.
  • Badany produkt musi być wytworzony, dostarczony do ośrodka, przechowywany i wydawany zgodnie z Dobrą Praktyką Produkcyjną (Good Manufacturing Practice – GMP)
  • Należy zapewnić wysoką jakość we wszystkich aspektach prowadzonego badania.

 

Czym są fazy badań klinicznych?
Badanie każdego nowego produktu leczniczego składa się z wielu faz. Każda musi zakończyć się wynikiem pozytywnym, aby można było przejść do kolejnej.
Badania przedkliniczne – w pierwszej kolejności prowadzi się badania laboratoryjne, z wykorzystaniem hodowli tkankowych oraz zwierząt.
Badania kliniczne – prowadzone są z udziałem ludzi, w czterech etapach:

 

I Faza – wstępnie oceniane jest bezpieczeństwo badanej substancji. W grupie kilkudziesięciu zdrowych ochotników bada się jej metabolizm, wchłanianie, wydalanie, ewentualną toksyczność oraz interakcje z innymi przyjmowanymi substancjami (pokarmami, lekami). Po zakończeniu tego etapu możliwe jest określenie dawkowania badanej substancji. Badania odbywają się w wyspecjalizowanych ośrodkach, które należą najczęściej do firm farmaceutycznych lub instytucji badawczych.
W przypadku badań nad substancjami służącymi do leczenia nowotworów I Fazę badań łączy się z Fazą II, bez narażania zdrowych ochotników na działania silnie toksycznych związków.

 

II Faza – na tym etapie badań określa się, czy lek działa w określonej grupie chorych oraz czy jest dla nich bezpieczny. Ocenia się też związek pomiędzy wielkością dawki a efektem działania substancji, co prowadzi do ustalenia dawki stosowanej w kolejnych fazach badań. Cały czas oceniana jest też skuteczność oraz bezpieczeństwo badanego leku. Szczegółowej ocenie w II Fazie podlegają dane dotyczące wchłaniania, metabolizmu i wydalania leku w zależności od płci i wieku. Na tym etapie badań dochodzi do porównywania działania nowego leku oraz placebo, lub istniejącego leku stosowanego w leczeniu danej choroby. Do porównania stosuje się metodę ślepej próby, gdy ani pacjent, ani badacz nie wiedzą, czy choremu podawana jest substancja będąca przedmiotem badania, czy też placebo (lub inny lek). Grupa biorąca udział w tym badaniu jest dobrana losowo i obejmuje kilkuset ochotników – w tym przypadków pacjentów, chorujących na daną chorobę.
Pozytywna ocena II Fazy badań jest uzyskiwana, gdy stosunek korzyści do ryzyka wynikających ze stosowania substancji jest wyraźnie większy. Po uzyskaniu takiego wyniku następuje przejście do kolejnego etapu.

 

III Faza – ma na celu ostateczne potwierdzenie skuteczności badanej substancji w leczeniu danej choroby. Etap ten obejmuje badania związku pomiędzy bezpieczeństwem leku a jego skutecznością podczas krótkotrwałego oraz długotrwałego stosowania. W badaniach bierze udział grupa dochodząca do kilku tysięcy chorych, a czas ich trwania wynosi od roku do kilku lat. Podobnie jak w fazie II stosowane są tutaj metody podwójnie ślepej próby oraz losowego doboru pacjentów.
Po pozytywnym zakończeniu III fazy badań lek może zostać zarejestrowany i wprowadzony do obrotu.

 

IV Faza – ostatnia faza badań klinicznych dotyczy leków już dostępnych w sprzedaży. Etap ten ma na celu określenie, czy lek jest bezpieczny we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta i dla wszystkich grup chorych. W tej fazie dodatkowo też weryfikowane są wyniki uzyskane w poprzednich etapach. W ramach IV fazy badane są również na przykład nowe wskazania dla zarejestrowanego już leku.

 

Kto może wziąć udział w badaniu klinicznym?
Kto może wziąć udział w badaniu klinicznym określa protokół. Każdy uczestnik musi spełniać tzw. kryteria włączenia są to np. wiek, płeć, wcześniej przebyta choroba inne. Dodatkowo uczestnik badania nie może spełniać żadnego z kryteriów wykluczających. Na podstawie kryteriów włączenia i wyłączenia lekarz ocenia czy potencjalny uczestnik kwalifikuje się do badania. Właściwy dobór uczestników jest podyktowany ich bezpieczeństwem oraz koniecznością zgromadzenia informacji o substancji podawanej konkretnej grupie pacjentów.

 

Jakie są korzyści z udziału w badaniu Klinicznym?
Istnieje wiele powodów, dla których warto brać udział w badaniach klinicznych. Większość osób decyduje się na udział w badaniu z następujących powodów:
- aby przyczynić się do rozwoju medycyny i dzięki temu pomóc innym w przyszłości
- aby otrzymać skuteczny sposób leczenia choroby
- aby osiągnąć cele osobiste (np. rzucić palenie)
- aby uzyskać darmową ponadstandardową opiekę medyczną
- aby mieć dostęp do leczenia, które nie jest dostępne w inny sposób.

 

Jakie są obowiązki uczestnika badania klinicznego?
W momencie podpisania świadomej zgody na udział w badaniu każdy uczestnik powinien być świadomy swoich obowiązków. Ponieważ każde badanie jest inne obowiązki mogą być różne. Przykładowe obowiązki uczestnika badania to: przyjmowanie leku badanego zgodnie z zaleceniami, przestrzeganie zaleceń lekarskich i pielęgniarskich, odbywanie wizyt kontrolnych, wypełnianie dzienniczków kontroli, informowanie lekarza o wystąpieniu działań niepożądanych i inne.

 

Czy udział w badaniu klinicznym jest bezpieczny?
Zanim jakiekolwiek badanie kliniczne możne rozpocząć włączanie pacjentów, protokół i formularz zgody musi być zatwierdzony przez Komisję Bioetyczną oraz organy nadzorujące. W Polsce jest to Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Komisja Bioetyczna jest to grono lekarzy i ludzi świeckich, którzy upewniają się że potencjalne ryzyko udziału w badaniu nie przewyższy potencjalnych jego korzyści. Jedynie badania w których korzyści przewyższają ewentualne ryzyko otrzymują pozytywną rekomendację.

Przed podpisaniem świadomej zgody każdy uczestnik badania powinien być świadomym ponoszonego ryzyka i ewentualnych skutków ubocznych stosowanych leków. Lekarz prowadzący przed podpisaniem przez pacjenta świadomej zgody na udział w badaniu ma obowiązek wyjaśnić potencjalnemu uczestnikowi badania, jakie jest znane ryzyko związane z uczestnictwem. Ponieważ w badaniach klinicznych mamy do czynienia z nowymi substancjami, mogą się pojawić działania uboczne dotychczas nie obserwowane.

 

Kto nadzoruje prowadzenie badania klinicznego?
Zanim pierwszy pacjent zostanie włączony do badania klinicznego konieczne jest uzyskanie licznych zgód i pozwoleń. Bezpieczeństwo uczestników badania klinicznego jest priorytetem, w związku z tym badania kliniczne podlegają ścisłej kontroli. Jednym z organów nadzorujących jest Komisja Bioetyczna. Jest to organ złożony z doświadczonych naukowców z różnych dziedzin medycyny, wspartych przez farmaceutę, pielęgniarkę, prawnika, księdza i etyka. Kolejnym organem nadzorującym badania kliniczne prowadzone na terenie Polski jest Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Do jego zadań należy ocena przedłożonej dokumentacji badania oraz wydawanie pozwoleń na prowadzenie badań klinicznych w kraju.
Nad przestrzeganiem Dobrej Praktyki Klinicznej w czasie trwania badania czuwają wewnętrzne jednostki audytowe oraz ograny rządowe zajmujące się rejestracją leków i prowadzeniem inspekcji.

 

Czy i kiedy mogę się wycofać z badania klinicznego?
Uczestnik badania klinicznego może w każdej chwili wycofać się z udziału w badaniu klinicznym bez poniesienia jakichkolwiek konsekwencji oraz podawania przyczyny.

 

Czy udział w badaniu klinicznym jest odpłatny?
Udział w badaniach klinicznych jest bezpłatny, wszystkie koszty, takie jak wynagrodzenie lekarza, pielęgniarki, badania laboratoryjne, badania obrazowe, lek badany i inne, związane z badaniem są pokrywane przez Sponsora badania.

 

Czy za udział w badaniu otrzymam wynagrodzenie?
Zgodnie z polskim prawem i Dobrą Praktyką Kliniczną uczestnicy badań klinicznych nie otrzymują wynagrodzenia za udział w badaniu. Wyjątkiem są zdrowi ochotnicy w badaniach I fazy czyli w badaniach, gdzie badana substancja jest podawana po raz pierwszy człowiekowi i wstępnie oceniane jest bezpieczeństwo jej podania.